施维雅制药于 2022 年 3 月 10 日宣布，已向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了 TIBSOVO（ivosidenib 片剂，ivosidenib）的上市许可申请（MAA），用于两种适应症，作为此前使用阿扎胞苷治疗的一线药物——未接受过 IDH1 突变急性髓细胞白血病 (AML) 的患者和既往接受过治疗的局部晚期或转移性 IDH1 突变胆管癌患者。TIBSOVO是一种突变型异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1)酶抑制剂，是第一个在欧洲提交注册的IDH1突变特异性靶向治疗药物。

AML是一种血液和骨髓癌症，其特征是疾病进展迅速。它是成人中最常见的急性白血病，影响5.06/100,000 欧洲居民，即每年有超过 20,000 例新病例。60岁以上的人五年生存率为20%。

胆管癌是一种胆管癌，是一种罕见的侵袭性肿瘤，通常与肝硬化或肝脏感染病史有关。欧洲胆管癌的发病率为1-3/100,000，即欧洲每年新增病例约10,000例。五年生存率为 9%，但如果发生转移，则为 0%。只有手术才能缓解患者的疾病症状急性白血病，但只能在少数患者中进行治疗，并且复发的风险仍然很高。化疗是不适合手术或手术后疾病进展的胆管癌患者的标准治疗方法。免疫疗法和新靶向疗法的发展正在提高患者的预期寿命和生活质量。

FDA 对 ivosidenib 的更新：

2019 年 5 月，FDA 批准 ivosidenib 用于 IDH1 突变的 AML 患者，特别是年龄在 75 岁以上的新诊断疾病和排除使用强化诱导化疗的合并症的患者以及复发/难治性 AML 患者。监管决定基于 1 期试验的数据，其中 ivosidenib 实现了 28.6% 的 CR 和 42.9% 的部分血液学恢复的 CR+CR。

2021 年 8 月，FDA 批准 ivosidenib 用于经 FDA 批准的测试检测到 IDH1 突变的既往治疗、局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该决定基于 ClariDHY 的调查结果。

最近，在 2022 年 3 月，监管机构对一项补充新药申请给予优先审查，该申请寻求批准一种 IDH1 抑制剂与阿扎胞苷联合用于治疗先前未治疗的 IDH1 突变 AML 患者。此应用程序由来自 AGILE 的数据支持。

在中国，TIBSOVO 目前已获得中国 NMPA 的批准，用于治疗 IDH1 突变易感的复发或难治性 AML 成人患者。

参考：

ESMO 指南 2020 - 成人急性髓性白血病：ESMO 诊断、治疗和随访临床实践指南

· 国家癌症研究所。监测、流行病学和最终结果 (SEER) 计划。癌症统计资料：急性髓性白血病 (AML)。癌症统计：急性髓性白血病 (AML)。于 2017 年 12 月 7 日访问。

注：本文旨在介绍医学与健康研究，不做任何用药依据。具体用药指导，请咨询主治医师。